Terwijl we ons in Nederland blindstaren op de vraag wie moet opdraaien voor de hoge kosten van medicatie bij zeldzame ziekten, staan farmacogenetische innovaties op het punt om de voorwaarden voor medicijnontwikkeling en -gebruik radicaal te veranderen. Gepersonifieerde medicijnen breken in potentie alle grote afzetmarkten op in deelmarkten die zo groot zijn als het aantal patiënten dat genetisch vatbaar blijkt per medicijn. Extreem gezegd zijn alle patiënten dan pompe- of fabry-gevallen en worden de huidige argumenten over effectiviteit en kosten per patiënt in deze discussie tamelijk zinloos.
Gepersonifieerde medicijnen (PM) zijn medicijnen die gekoppeld worden aan een diagnostische test die informatie geeft over de genetische vatbaarheid van de patiënt voor een medicijn. Zo heeft de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit afgelopen zomer de test Therascreen goedgekeurd. Deze test kan precies bepalen welke zestig procent van de patiënten met slokdarmkanker zal profiteren van het medicijn Erbitux, en welke veertig procent van de patiënten zich dat medicijn en de vreselijke bijwerkingen kan besparen. Een ander voorbeeld is de genotypering van prostaatkanker die bepaalt of de tumor het gen ontbeert dat het agressief maakt. Als dat zo is dan kan de patiënt nog tientallen jaren verder leven zonder radicale chirurgie, straling en chemo met alle kostenbesparing van dien. Terwijl de mogelijkheden van deze technologieën al ruim vijftien jaar bestaan, zijn er in die periode slechts een handvol tests op de markt verschenen. De meest aangevoerde reden hiervoor is het ontbrekende verdienmodel voor farmaceuten. Dit model is voor een groot deel gebaseerd op blockbuster-medicijnen met miljoenen patiënten als afzetmarkt. Omdat diagnostische testen tonen dat slechts een deel van de blockbuster-gebruikers daadwerkelijk baat heeft bij een medicijn, zien farmaceuten hun toekomstige afzetmarkten drastisch slinken. Hoewel er farmaceuten zijn die beweren wel een verdienmodel in gepersonifieerde medicijnen te zien (Roche en Ely Lilly bijvoorbeeld), laat de empirie toch vooral veel vertraging zien.
Of farmaceuten heil zien in de markt voor gepersonifieerde medicijnen hangt af van de prijs die zij wereldwijd kunnen vragen. Of Nederlandse patiënten vervolgens toegang krijgen tot deze medicijnen is in het licht van de discussie over maximale prijzen die het CvZ afgelopen zomer startte, ongewis. Volgens het CvZ “kan het niet zo zijn dat de samenleving twintig keer zoveel uitgeeft aan één patiënt als aan de gemiddelde, ernstig zieke patiënt” . Maar bij de vraag hoeveel een behandeling maximaal mag kosten moet de effectiviteit van de behandeling in brede zin leidend zijn. De uitgespaarde kosten van het niet hoeven behandelen van patiënten die er geen baat bij zullen hebben, kunnen bij de prijs voor de wel te behandelen patiënten worden opgeteld. Dit betreft niet alleen de medicijnen die niet zijn voorgeschreven, maar ook de niet uitgevoerde ziekenhuisopnames, -operaties en -behandeling van bijwerkingen. Nabehandelingen als gevolg van onverteerbare of onjuist gedoseerde medicijnen zijn behoorlijk kostbaar: twintig procent van de gebruikers van ’s werelds meest voorgeschreven bloedverdunner wordt binnen zes maanden wegens bijwerkingen in het ziekenhuis opgenomen. Een diagnostische test verkleint de kans op opname met dertig procent. Het is met andere woorden van belang dat de discussie niet wordt verengd tot wat een gemiddelde ernstig zieke patiënt mag kosten maar erover gaat of de kosten van de effectief behandelbare patiënten in verhouding staan tot de baten van die behandelingen plús de uitgespaarde kosten van onnodige en schadelijke behandelingen. Alleen dan ontstaat er een markt voor gepersonifieerde medicijnen, waarvan vooral de patiënt profiteert.
Auteur
Categorieën