.
Gezondheidszorg ESB
Mening: Een kwestie
van kiezen en delen in de zorg
I
korte termijn zouden overlijden, geldt
n 2012 was collectieve vergoedat de minister rond de 80.000 euro
ding van dure geneesmiddeeddy adang
per extra QALY wil betalen. Voor palen voor de zeldzame ziekten
Universitair hoofddocent aan het Radboud
tiënten met een zeldzame ziekte zoals
Pompe en Fabry onderwerp
universitair medisch centrum
Fabry ligt dit anders. Uitgaande van
van brede maatschappelijke discussie.
een incrementele kosten-effectiviteitsKanters et al. (2013) laten de verhouratio van 3.300.000 euro per extra
dingen tussen kosten en baten van de
middelen voor de ziekten van Pompe en Fabry zien. Deze zijn QALY is het verschil tussen wat de minister wil betalen voor
respectievelijk 900.000 euro (Pompe-kinderen), 15.300.000 een extra QALY met of zonder zeldzame ziekte ongeveer een
euro (Pompe-volwassenen) en 3.300.000 euro (Fabry) per ge- factor 40. Dit betekent dat de minister bereid is veertig keer
wonnen QALY (een maatstaf voor een voor kwaliteit gecor- zoveel in de ziekte Fabry te investeren dan in een meer voorrigeerd levensjaar). Als we deze verhoudingen relateren aan de komende ziekte met gelijke zorgbehoefte. Gegeven een vast
verhouding van 80.000 euro die in 2006 door de Raad voor de budget en een gelijk effectverschil is de minister bereid om
t
Volksgezondheid en Zorg is voorgesteld, kan geconcludeerd veertig andere patiën en de zorg te ontzeggen om de zorg van
worden dat deze middelen niet doelmatig zijn (RVZ, 2006). één patiënt met Fabry te betalen. Welke andere verdelingscriDe geneesmiddelen voor Pompe en Fabry worden echter ook teria rechtvaardigen dit? Mogelijk toegankelijkheid in de zin
na 2013 vergoed vanuit het basispakket. Dat besluit heeft de dat het aanbod van weesgeneesmiddelen opdroogt omdat bij
minister genomen na het bereiken van een positief onderhan- een te lage betalingsbereidheid de winstprikkel voor de indusdelingsresultaat (er wordt over een substantiële prijsverlaging trie afwezig is. Ook in deze context vaak genoemd, betreffen
de kleine aantallen patiënten en de daarmee samenhangende
gerept) met de fabrikanten van de middelen (VWS, 2013).
Daarmee is de discussie over vergoeding van dure geneesmid- beperkte budgetimpact. Ten slotte kan het een rol spelen dat
delen niet af. Een relevante vraag is welke motieven ten grond- er geen alternatieve behandeling is. Men kan al deze criteria of
slag liggen aan het opnemen van ondoelmatige geneesmid- het criterium zeldzaamheid als zodanig onderdeel maken van
delen voor zeldzame ziekten in het basispakket. Deze vraag is een multi-criteria-beslisanalyse. Hieruit komt dan de vraag
onverwijld actueel omdat over een aantal weesgeneesmiddelen naar voren hoe deze criteria ten opzichte van elkaar gewogen
nog een besluit genomen moet worden. Dit geldt bijvoorbeeld moeten worden. Dit impliceert wel dat er onderscheid gevoor idursulfase, galsulfase (voor respectievelijk mucopolysac- maakt wordt tussen patiënten met gelijke zorgbehoeften. Dat
charidose II en VI) en eculizumab voor patiënten met paroxys- is precies wat de minister nu ook doet.
male nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Voor al deze midde- Men kan het ook direct benaderen. Als zeldzaamheid een crilen geldt dat de kosten-baten-verhouding ver boven de 80.000 terium is, dan geldt de vraag hoeveel de maatschappij bereid is
euro per extra QALY ligt. Daarnaast loopt er een door ZonMw patiënten met een zeldzame ziekte extra te compenseren. Aangefinancierd project (Hakkaart-van Roijen, 2012) dat inventa- sluitend is de vraag wat bij zeldzame ziekten dan wel een passend
riseert welke criteria voor weesgeneesmiddelen anders dan de niveau is voor de kosten per QALY. Ook al door de geheimhougebruikelijke criteria een rol spelen bij pakketbeslissingen. De ding is er tot nu toe geen enkele transparantie. Dit kan de indruk
gebruikelijke criteria, volgens de trechter van Dunning, zijn: wekken dat voor weesgeneesmiddelen the sky the limit is. Daar is
noodzakelijke zorg (vaak uitgelegd als voldoende hoge ziekte- geen betrokken partij mee gebaat. Daarom moet gepleit worden
last), werkzaamheid en doelmatigheid van de behandeling en voor een transparant besluitvormingskader voor weesgeneestot slot eigen rekening en verantwoording. Het laatste geldt middelen waar een breed maatschappelijk draagvlak voor is.
bijvoorbeeld bij een bril. Zonder een bril is de ziektelast voor
iemand die bijziend is hoog, toch wordt de bril niet vergoed Literatuur
uit het basispakket.
Hakkaart-van Roijen, L. (2012) HTA guidelines to assist in the decision maHet onderhandelingsresultaat dat de minister heeft bereikt king process for the reimbursement of orphan drugs. ZonMw programma
voor Pompe en Fabry is geheim en kan ons dus niet helpen Doelmatigheidsonderzoek Farmacotherapie op www.zonmw.nl.
bij de beantwoording van de vraag welke criteria voor wees- Kanters, T., A. van der Ploeg, M. Rutten-van Mölken en L. Hakkaart
geneesmiddelen een rol zouden moeten spelen. Hoeveel we (2013) Vergoeding duur middel vraagt breder fundament. Medisch conzouden kunnen leren van het nu geheim gehouden onder- tact, 2013(42), 2150–2154.
handelingsresultaat kan eenvoudig worden geïllustreerd. Bij RVZ (2006) Rapport zinnige en duurzame zorg. Zoetermeer: Raad voor de
patiën en met een meer voorkomende ziekte waarvan de ziek- Volksgezondheid en Zorg.
t
telast maximaal is, bijvoorbeeld patiënten met een ernstige VWS (2013) Geneesmiddelen voor ziekten van Pompe en Fabry blijven vergoed.
long- of leveraandoening die zonder transplantatie op relatief Artikel op www.rijksoverheid.nl.
Jaargang 99 (4681) 21 maart 2014
De auteur heeft verklaard dit artikel alleen te publiceren in ESB en niet elders
te publiceren in wat voor medium dan ook. Het is wel toegestaan om het artikel voor eigen gebruik
en voor publicatie op een intranet van de werkgever van de auteur aan te wenden.
189